当恶性细胞在胆囊黏膜层增殖并向外扩散时，会发生胆囊癌。胆囊癌是发病率最高的胆道恶性肿瘤，占全球胆道癌病例的80%-95%，发病率在胃肠道癌中高居第六。全球统计数据表明，女性发病率明显高于男性，2020年记录的新发病例超过100万例。值得注意的是，亚洲是胆囊癌新发病例和死亡病例的高发区，而欧洲和美国相对较少。
由于胆囊癌起病隐袭，早期大多无症状（通常在胆囊手术后偶然发现），因此胆囊癌的诊断具有挑战性。治疗建议包括手术、放疗和全身治疗，以分期和 R0 可切除性评估为指导。术后辅助化疗和放疗可用于治疗微转移。
通过分析自2016年以来的全球临床试验状况，我们发现亚太地区（APAC）发挥了重要作用，贡献了超过50%的胆囊癌试验，主要由中国内地和韩国为主导。美国和欧洲则贡献了超过40%的胆囊癌试验，美国和英国占据主导地位。亚太地区的试验周期加快，入组速度更快，超过美国和欧洲。在过去十年中，亚太地区的复合增长率（CAGR）表现出一致的增长，而美国经历了下降，欧洲经历了适度的扩张。
胆囊癌药物研究的风险资金在过去五年内呈现年度波动，南京药捷安康生物科技有限公司和金方制药成为生物科技和制药公司中的主要受益者。胆囊癌的管线药物表明了一个很有前景的治疗方向。小分子药物凭借在各个开发阶段的明显优势脱颖而出，强调了其潜在影响。
综上，胆囊癌错综复杂的市场格局既带来了挑战，也造就了机遇。全球发病率、独特的流行病学模式和不断变化的临床试验动态强调有必要开展针对性的研究工作。管线药物的开发（特别是小分子和创新药物）展示了转变胆囊癌管理，最终改善患者结局和解决其所带来的全球负担的潜力。