透過Novotech合約研究組織疾病報告瞭解囊狀纖維化研究的新資訊。瞭解囊狀纖維化的新療法、臨床試驗和未來創新。  

囊狀纖維化（CF）是一種由CFTR基因突變引起的遺傳性疾病，影響細胞中氯化物和碳酸氫鹽的轉運。它會導致肺和胰腺等器官分泌大量黏液，阻塞呼吸和消化系統，導致多種併發症。在1980年代之前，許多囊狀纖維化患者無法活過20多歲。最近的治療發展逐漸提高了預期壽命，預計到2025年成人囊狀纖維化患者將增加75%。

雖然囊狀纖維化無法治癒，但透過綜合治療，如營養支持、氣道清除技術、CFTR調節劑等標靶藥物，可以延長患者壽命。CFTR調節劑透過標靶有缺陷的CFTR蛋白，可以增強肺功能，但其有效性取決於基因突變。透過解決疾病的根本原因，已經改變了囊狀纖維化的治療方法。

從患病率來看，全球約有162,400例患者受到囊狀纖維化困擾，主要發生在白人群體中。但最近的證據表明它也發生於中東、亞洲和拉丁美洲等地區，但比例較低。在北美地區，美國的患者人數較多，而加拿大的囊狀纖維化患病率較高。在歐洲差異較大。英國的患病率較高，比利時和瑞士的患病率緊隨其後，但患者人數較少。在亞太地區，澳洲和紐西蘭報告了大量囊狀纖維化病例，亟需有力的醫療舉措。在世界其他地區，發病率差異較大：巴西發病率較高，南非和埃及緊隨其後，但囊狀纖維化病例數量適中。這些發現進一步表明，為了有效緩解全球囊狀纖維化疾病的發展，個人化療法和有力的醫療舉措至關重要。

在臨床試驗方面，自2018年以來，生物技術和生物製藥行業啟動了450多項試驗。歐洲和北美的試驗數量較高，其次是亞太地區，而世界其他地區的貢獻適中。在北美，美國較高；在歐洲，英國和德國表現突出。亞太地區的澳洲，世界其他地區的以色列等國家也展開了大量的研究工作。在患者招募方面，與美國和亞太地區相比，歐洲的招募持續時間更短，患者招募速度更快。

在治療方面，Advanz Pharma、諾華、帕瑞、Pharmaxis、Vertex Pharmaceuticals等公司研發了多種藥物來治療囊狀纖維化，涵蓋小分子、酶、生物製劑和幹細胞療法。Vertex Pharmaceuticals正在進行針對CFTR蛋白的小分子療法的III期試驗，這表明囊狀纖維化治療的手段始終在不斷被探索改善。這一研究以及其他幾項研發舉措表明相關公司正在盡全力研發囊狀纖維化綜合療法，以提高患者療效。

綜上所述，囊狀纖維化仍然是一個全球性挑戰，但與前幾年相比，最近的治療進展已經改善了患者預後。全球患病率和醫療基礎設施方面的差異表明，我們亟需客製化療法和強有力的醫療舉措。囊狀纖維化臨床試驗持續開展，不同治療方案相繼問世，這些事實印證了囊狀纖維化綜合療法正在研發，為提高患者福祉而持續努力。研究人員、醫護人員以及製藥行業透過全面協作，未來有望在囊狀纖維化管理和照護方面取得重大進展。下載我們的綜合疾病報告，瞭解更多關於囊狀纖維化的研究。  

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