세포 및 유전자 치료제는 암, 유전질환, 자가면역 질환 등 다양한 질병에 대한 혁신적인 치료제로 부상하였습니다. 이러한 치료제는 환자의 유전 물질 또는 세포를 변형하거나 대체하여 질병을 치료하거나 예방하기 위하여 고안되었습니다.
세포 및 유전자 공인 CRO는 이러한 혁신적인 치료제를 위한 임상시험을 관리하고 수행하는 데 필수적인 역할을 하며, 규제 컨설팅, 약물 개발 계획, 시험기관 선정 및 데이터 관리 분야에서 다양한 전문 서비스를 제공합니다.
새로운 치료제가 개발되고 기존 치료제가 개선되면서 세포 및 유전자 치료제 분야의 임상시험 환경은 지속적으로 발전하고 있습니다. GlobalDate에 따르면 이러한 임상시험은 전 세계적으로 이루어지고 있으며, 임상시험 건수 측면에서 미국, 중국, 유럽이 이를 주도하고 있습니다.
아시아 태평양 지역의 세포 및 유전자 치료제 임상시험은 특히 혈액암과 바이러스 감염, 고형 종양에 대한 종양학 분야의 임상시험이 대부분 차지하며, 세계의 나머지 지역(ROW) 보다 50% 가량 빠른 성장 속도를 보이고 있습니다. 종양학 다음으로 세포 및 유전자 임상시험에는 감염성 질환, 중추신경계 질환, 심혈관 질환 분야 입니다.
아시아 태평양 지역은 이미 세포 및 유전자 치료제 임상시험 활동의 3분의 1 이상 차지하고 있으며, 중국은 세계의 나머지 지역(ROW)에 비해 15% 빠른 성장 속도를 보이고 있습니다.
또한 아시아 태평양은 2015년부터 2022년까지 전 세계 CAR-T 치료제 임상시험의 60%를 중국이 유치하는 등, 전 세계 CAR-T 치료제 임상시험에서 주도적인 위치를 차지하고 있습니다.
세포 및 유전자 치료제 임상시험을 수행하는 데 있어 도전적인 과제 중 하나는 치료제 자체의 복잡성입니다. 일반적으로 저분자 또는 단백질을 사용하는 기존 치료제와는 달리 세포 및 유전자 치료제는 복잡한 생물학적 과정을 포함하며 전문적인 제조 및 전달 방법이 요구됩니다. 따라서 이러한 치료제에 대한 임상시험에는고도로 특화된 CRO의 전문성과 숙련된 연구팀이 필요합니다.
가상 임상시험은 환자 접근성 확대, 비용 절감, 환자 모집 및 유지 개선, 시판 기간 단축과 같이 기존의 임상시험에 비해 여러가지 이점을 제공하는 유망한 임상시험 환경으로 발전하고 있습니다. 가상 임상시험은 디지털 기술을 사용하여 원격으로 데이터를 수집함으로써 환자가 집에서 편안하게 임상시험에 참여할 수 있습니다. CRO는 가상 시험기관 모니터링, 전자 동의(eConsent), 원격 진료가 포함된 가상 임상시험 프로그램을 점점 더 많이 제공하고 있습니다.
세포 및 유전자 치료제의 임상시험 개발 및 수행 과정에서의 어려움에도 불구하고, 이러한 치료제에는 상당한 잠재적 이익이 존재합니다. 세포 및 유전자 치료제는 현재로서는 치료할 수 없거나 치료가 어려운 다양한 질병을 앓고 있는 환자들을 치료하거나 삶의 질을 크게 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
세포 및 유전자 치료의 성공적인 예로 특정 유형의 백혈병을 앓고 있는 소아 및 청소년 환자들을 위한 치료제인 킴리아(Kymriah)가 있습니다. 킴리아는 환자 자신의 면역세포를 유전적으로 변형하여 암 세포를 인식하고 공격하도록 하도록 하는 CAR-T 세포 치료제입니다. 킴리아는 임상시험에서 재발성 또는 난치성 백혈병 환자를 치료하는데 매우 효과적인 것으로 나타났으며, 2017년에 FDA 승인을 받았습니다.
또 다른 예로는 유전자 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy)에 대한 유전자 치료제인 럭스터나(Luxturna)가 있습니다. 럭스터나는 미국에서 최초로 승인된 체내에 직접 투여하는 유전자 치료제로 특정 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질병을 표적으로 합니다. 럭스터나는 2017년에 FDA 승인을 받았습니다.