이 FAQ에서는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 연구에서 주목할 만한 업계 동향 및 발전에 대하여 자세히 설명합니다. 백서 전문을 다운로드하려면 여기를 클릭하십시오. 

원발성 담즙성 담관염(PBC)이란 무엇입니까?

원발성 담즙성 담관염(PBC)은 T세포 림프구들로 인한 문맥 내의 염증과 담관 손상이 만성적으로 진행되는 염증성 간 질환입니다. 치료하지 않으면 담즙성 간경화와 간부전으로 이어질 수 있습니다.

누가 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 가장 일반적으로 영향을 받습니까?

원발성 담즙성 담관염(PBC)은 주로 여성에게 발병하며 환자의 90% 이상이 여성입니다. 일반적으로 3,40대에서 진단되며, 여성 대 남성 비율은 약 4-6:1입니다.

여성에서 나타나는 원발성 담즙성 담관염(PBC)의 초기 징후와 증상은 무엇입니까?

여성의 초기 징후 및 증상으로는 피로, 소양증(가려움증), 복통, 황달, 간 기능 검사 이상, 알칼리성 인산분해효소 수치 상승 등이 있습니다.

원발성 담즙성 담관염(PBC)은 남성에서 어떻게 다르게 나타납니까?

남성의 원발성 담즙성 담관염(PBC)은 생애 후반에 진단되는 경우가 많으며, 우르소데옥시콜산(UDCA)에 대한 반응이 약하고, 간경화가 빠르게 진행되며, 간과 관련된 사망률이 높고, 간암(HCC)에 대한 위험이 높습니다.

원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자에 대한 표준치료방법은 무엇입니까?

원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자에 대한 표준치료에는 항체가 없는 환자들을 위한 A형과 B형 간염 예방 접종이 포함됩니다. 또한 만성 간질환 환자에게는 폐렴구균 백신 및 일반적인 예방 접종(예:인플루엔자 백신)이 권장됩니다. 또한 환자는 알코올 섭취를 제한하는 것이 좋습니다.

원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대해 승인된 치료법은 무엇입니까?

우르소데옥시콜산(UDCA)과 오베티콜산(OCA)은 FDA가 승인한 두 가지 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제입니다. 우르소데옥시콜산(UDCA)은 1차 치료제이며 오베티콜산(OCA)은  2차 치료제입니다. 다른 잠재적인 질병조절 치료제를 개발하기 위한 연구가 진행 중에 있습니다.  

원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료를 위한 진행 중인 임상시험은 몇 건입니까?

2018년 이후 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 약 140건의 임상시험이 수행 중이며, 아시아 태평양, 미국 및 유럽에서 상당한 수의 임상시험이 수행되고 있습니다. 

원발성 담즙성 담관염(PBC) 임상시험의 점유율이 높은 지역은 어디입니까?

아시아 태평양 지역으로 그중에서 특히 중국은 원발성 담즙성 담관염(PBC) 임상시험에서 상당한 비중을 차지하고 있습니다. 미국과 유럽에서의 영국, 프랑스도 높은 점유율을 보이고 있습니다. 나머지 지역(ROW)에서도 임상시험에 어느 정도 기여를 하고 있습니다.

임상시험 모집은 지역마다 어떻게 다릅니까?

아시아 태평양 지역에서의 단일 국가 임상시험은 유럽과 미국에 비해 평균 모집 기간이 더 짧습니다. 아시아 태평양 지역은 모집 속도가 현저하게 빠르므로, 효율적인 임상시험 등록을 위한 허브로 자리매김하고 있습니다.

원발성 담즙성 담관염(PBC) 연구 개발에 대한 투자는 지역별로 어떻게 달라졌습니까?

미국과 중국은 원발성 담즙성 담관염(PBC) 연구를 위한 벤처 펀딩을 주도해 왔습니다. 투자는 해마다 자금 수준에 변동이 있는 역동적인 패턴을 보이고 있습니다. 2023년 미국과 중국은 원발성 담즙성 담관염(PBC) 연구에 상당한 투자를 하였습니다. 

원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료에 우수한 약물이 있습니까?

현재 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료에서 한 약물이 다른 약물보다 우수하다는 증거는 없습니다. 새로운 표적 치료제를 발견하기 위해서는 이 질환의 병태생리에 대한 종단적인 임상시험과 연구가 더 많이 필요합니다.

원발성 담즙성 담관염(PBC)의 향후 잠재적 치료법에는 무엇이 있습니까?

페록시솜 증식체 활성화 수용체(PPAR) 및 파르네소이드 X 수용체(FXR) 작용제를 포함한 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 몇 가지 잠재적인 치료법이 연구되고 있습니다. 간 섬유증 개선 가능성으로 인해 질병조절 제제를 고려하고 있습니다. 또한 현재 진행중인 연구에서는 섬유아세포 성장 인자 19 작용제(FGF19)와 NOX 억제제의 잠재력을 연구하고 있습니다. 이 분야에 대한 연구는 향후 추가적인 치료 옵션으로 이어질 수 있습니다.